イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）

【一般名】
イデュルスルファーゼ（遺伝子組換え）
Idursulfase（genetical recombination）

【解説】
ヒトイズロン酸-2-スルファターゼをコードするcDNAを導入したヒト繊維肉腫細胞HT1080から産生される525 個のアミノ酸残基（C2689H4051N699O793S13；分子量：59,274.99）からなる糖タンパク質である。

【分子量】
約76,000

【剤形】
注射剤

【性状】
無色澄明又はわずかに乳白色の液体である（pH 5.7～6.3）。

【投与経路】
点滴静注

【主な効能又は効果】
ムコ多糖症Ⅱ型の諸症状の改善

【薬効薬理】
ムコ多糖症Ⅱ型はリソソーム酵素であるイズロン酸-2-スルファターゼが不足することで生じるX染色体劣性遺伝病である。この酵素はグリコサミノグリカン (GAG) のデルマタン硫酸及びヘパラン硫酸から末端の2-O-硫酸を加水分解する。ムコ多糖症Ⅱ型ではイズロン酸-2-スルファターゼが欠損、又は欠乏しているため、GAGが複数の細胞内のリソソームに蓄積し続け、細胞肥大をはじめ、臓器肥大、組織障害、臓器機能不全の原因となる。ムコ多糖症Ⅱ型患者に本剤を投与することで、細胞内のリソソームに酵素を取り込むことが可能となる。オリゴ糖鎖上にあるマンノース-6-リン酸（M6P）部分を介して、酵素が細胞表面のM6P受容体と特異的に結合することで細胞内に取り込まれ、リソソームに蓄積したGAGを分解する。

＜情報は全てエラプレース点滴静注液添付文書及びインタビューフォームより＞