ガルスルファーゼ（遺伝子組換え）

【一般名】
ガルスルファーゼ（遺伝子組換え）
Galsulfase（genetical recombination）

【解説】
ヒトN-アセチルガラクトサミン-4-スルファターゼをコードするcDNAを導入したチャイニーズハムスター卵巣細胞から産生される495個のアミノ酸残基（C2529H3833N689O717S15；分子量：55,841.66）からなる糖タンパク質である。

【分子量】
約66,000

【剤形】
注射剤

【性状】
無色から微黄色の澄明又はわずかに乳白色の液体である(pH 5.5～6.1)。

【投与経路】
点滴静注

【主な効能又は効果】
ムコ多糖症Ⅵ型の諸症状の改善

【薬効薬理】
(1) ムコ多糖症Ⅵ型の組織及び細胞内に蓄積するグリコサミノグリカンの一種であるデルマタン硫酸のライソゾーム内加水分解酵素N-アセチルガラクトサミン-4-スルファターゼの遺伝子組換え製剤である。
(2) ムコ多糖症Ⅵ型モデルネコに本剤を静脈内投与した結果、ライソゾーム中のグリコサミノグリカン蓄積は、心臓弁、大動脈、皮膚、硬膜、肝臓及び大脳の周囲血管細胞では、ほぼ正常に回復したか、あるいは完全に消失した。なお、軟骨及び角膜では変化が認められなかった。

＜情報は全てナグラザイム点滴静注液添付文書及びインタビューフォームより＞