アルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）

【一般名】
アルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Alglucosidase alfa（genetical recombination）

【解説】
ヒト酸性α-グルコシダーゼをコードするcDNAを導入したチャイニーズハムスター卵巣細胞から産生される896 個のアミノ酸残基（C4490H6817N1197O1298S32；分子量：99,358.49）からなる糖タンパク質である．

【分子量】
約110,000

【剤形】
注射剤

【性状】
本品は白色～灰白色の凍結乾燥ケーキ又は粉末である。本品１バイアルを日局注射用水10.3 mLで溶かすとき、無色～微黄色の澄明又はわずかに微粒子を認める液である（pH 5.9～6.4）。

【投与経路】
点滴静注

【主な効能又は効果】
糖原病Ⅱ型の諸症状の改善

【薬効薬理】
(1) ライソゾーム中グリコーゲンのα-1,4-及びα-1,6-グリコシド結合を加水分解することにより、グリコーゲンを分解し、糖原病Ⅱ型患者における組織中の蓄積グリコーゲンを低下させる。
(2) 本剤の静脈内投与により、糖原病Ⅱ型動物モデルである酸性α-グルコシダーゼノックアウトマウスにおける心臓、横隔膜、骨格筋等のグリコーゲンが低下した。

＜情報は全てマイオザイム点滴静注添付文書及びインタビューフォームより＞