ホーム

アガルシダーゼ ベータ(遺伝子組換え)


【一般名】
アガルシダーゼ ベータ(遺伝子組換え)
Agalsidase beta(genetical recombination)

【解説】
ヒト線維芽細胞のmRNAに由来するヒトα-ガラクトシダーゼA cDNAの発現により、チャイニーズハムスター卵巣細胞で産生される398個のアミノ酸残基(C
2029H3080N544O587S27;分子量:45,351.21)からなる同一の糖タンパク質をサブユニットとする二量体である。

【分子量】
約51,000

【剤形】
注射剤

【性状】
本剤は、白色~灰白色の粉末又は塊で、用時溶解して用いる凍結乾燥製剤である。

【投与経路】
点滴静注

【主な効能又は効果】
ファブリー病の諸症状の改善

【薬効薬理】
(1) ファブリー病の主に内皮細胞及び実質細胞中に蓄積する糖脂質(特にGL-3)のリソソーム内加水分解酵素α-ガラクトシダーゼAの遺伝子組換え製剤である。
(2) α-ガラクトシダーゼノックアウトマウスに静脈内投与した結果、肝臓、腎臓、脾臓、心臓、皮膚の組織中及び血漿中のGL-3の有意な減少が認められた。

<情報は全てファブラザイム点滴静注添付文書及びインタビューフォームより>