アガルシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）

【一般名】
アガルシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
Agalsidase alfa（genetical recombination）

【解説】
α-ガラクトシダーゼA遺伝子の増幅によってα-ガラクトシダーゼAの発現が増加しているヒト線維肉腫細胞株　（HT-1080）由来細胞株により産生される398個のアミノ酸残基（C2029H3080N544O587S27； 分子量：45,351.21, 1個又は2個のC末端アミノ酸残基が欠落しているものを含む）からなるサブユニット2つより構成される糖タンパク質である。

【分子量】
約102,000

【剤形】
注射剤

【性状】
無色澄明の液。本品は保存中に少量の微粒子を生ずることがある。

【投与経路】
点滴静注

【主な効能又は効果】
ファブリー病の諸症状の改善

【薬効薬理】
(1) ヒトリソソーム加水分解酵素であり、CTHの末端にα-グリコシド結合したガラクトース残基を切り離す酵素活性を有する。糖タンパク質であるアガルシダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）は、その糖鎖のマンノース- 6 -リン酸残基が細胞表面のマンノース- 6 -リン酸レセプターに結合することにより細胞内に取り込まれる。
(2) アガルシダーゼ　アルファ（遺伝子組換え）をα-ガラクトシダーゼAノックアウトマウスに投与した時、肝臓、心臓及び腎臓等に分布し、これらの臓器に蓄積したCTHの量が減少した。

＜情報は全てリプレガル点滴静注添付文書及びインタビューフォームより＞