分子標的薬は、特定の分子に作用しその機能を制御する医薬品であり、細胞障害性の薬剤が中心であった抗がん薬物療法の分野において、その概念が初めて提唱されました。現在ではがん領域に限らず、特定の分子を標的とする医薬品のことを分子標的薬と呼びます。

第3室では、蛋白質分解医薬品（細胞内タンパク質の分解）、中分子ペプチド医薬品（タンパク質間相互作用の阻害）、核酸標的低分子医薬品など、新規の作用機序で機能する化学合成-分子標的薬に着目し、その有効性や安全性の評価に関する研究を行っています。

開発品目

• タンパク質分解医薬品の臨床開発状況（2023年10月更新）
• mRNA医薬の臨床開発状況（2024年4月更新）
• RNA標的低分子医薬品の臨床開発状況（2023年10月更新）