国立医薬品食品衛生研究所

第2室(核酸医薬担当室)

核酸医薬品とは一般に「オリゴヌクレオチドを有効成分とし、タンパク質に翻訳されることなく薬効を発揮する医薬品」を指します。アンチセンス、siRNA、アプタマーがその代表例であり、近年、臨床開発ならびに実用化が大きく進んでいます。

第2室では、核酸医薬品の品質・安全性確保を念頭に、毒性の予測評価法・低減法に関する研究、品質管理に関する研究、薬物動態に関する研究などを行っています。

トピックス

開発品目

  • 日米欧のいずれかで承認された核酸医薬品(2026年9月更新)
  • 臨床開発段階にある核酸医薬品(2025年1月更新)

※「mRNA医薬/製品の開発動向」は開発動向に掲載しています。

規制に関する文書等

核酸・遺伝子医薬レギュラトリーサイエンスシンポジウム

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