国立医薬品食品衛生研究所

第2室(核酸医薬担当室)

核酸医薬品とは一般に「核酸あるいは修飾核酸が十数〜数十塩基連結したオリゴ核酸で構成され、タンパク質に翻訳されることなく直接生体に作用するもので、化学合成により製造される医薬品」を指します。アンチセンス、siRNA、アプタマー、CpGオリゴなどがその代表例であり、近年、その臨床開発ならびに実用化が大きく進んでいます。

第2室では、核酸医薬品の安全性確保を念頭に、オフターゲット効果や自然免疫活性化等の評価法・低減法に関する研究、品質管理に関する研究、細胞内動態に関する研究などを行っています。

開発品目

※「mRNA医薬/製品の開発動向」は3室のページに掲載しています。

規制に関する文書等

核酸医薬RSシンポジウム