第2室（核酸医薬担当室）
核酸医薬品とは一般に「オリゴヌクレオチドを有効成分とし、タンパク質に翻訳されることなく薬効を発揮する化学合成医薬品」を指します。アンチセンス、siRNA、アプタマー、CpGオリゴなどがその代表例であり、近年、その臨床開発ならびに実用化が大きく進んでいます。
第2室では、核酸医薬品の安全性確保を念頭に、オフターゲット効果や自然免疫活性化等の評価法･低減法に関する研究、品質管理に関する研究、細胞内動態に関する研究などを行っています。
トピックス
開発品目
- 日米欧のいずれかで承認された核酸医薬品（2025年4月更新）
- 臨床開発段階にある核酸医薬品（2025年1月更新）
※「mRNA医薬/製品の開発動向」は開発動向に掲載しています。