国立医薬品食品衛生研究所

研究概要

生命科学、特にゲノム解析に関連する研究の急速な進展によって、遺伝子治療製品・核酸医薬品・分子標的治療薬といった革新的医薬品の開発が行われるようになり、これまでは不治とされていた難病や疾患を治療できる可能性が大きく広がってきた。また、病態の把握や治療効果を判定するための診断技術・診断薬も医療現場で重要な役割を果たしており、さらに最近では、個人毎に最も適した医療(いわゆるオーダーメイド医療)を提供するための遺伝子診断技術などの重要性が認識され、その研究開発も急ピッチで進んでいる。

遺伝子医薬部ではこれらの先端的医薬品の品質・安全性等に関する試験ならびに関連する基礎的研究を行っている。

Recent progress in life sciences, especially in genome research and biotechnology, provide new approaches to innovative therapeutics such as gene therapy products, oligonucleotide therapeutics and molecular target drugs, and gene diagnostics. In this division, we are engaged in the studies on the evaluation of the quality, safety and efficacy of the innovative therapeutics. Biochemical and molecular biological studies related to those products are also conducted.

様々な遺伝子治療用製品と遺伝子治療法
Various gene therapy products and gene tranefer methods are used for gene therapy.
個の医療と先制医療の実現に向けたコンパニオン診断薬、および新規バイオマーカーの評価手法に関する研究
Evaluation of companion diagnostics and novel biomarkers for personalized and preemptive medicine
多様な核酸医薬品
Various oligonucleotide therapeutics
ユビキチン-プロテアソーム系を利用して標的蛋白質を分解する低分子化合物SNIPERの開発研究を行っている
We developed a series of small molecules named SNIPER, which induces target protein degradation via the ubiquitin-proteasome system.