最近の遺伝子治療に関するトピックスです。

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• 再発又は難治性のB細胞リンパ腫に対するCAR-T細胞製品「Axi-Cel®（axicabtagene ciloleucel)(第一三共）」の日本での製造販売承認が申請されました。 (2020.3.30)
• 脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療用製品「ゾルゲンスマ®点滴静注（ノバルティス ファーマ）」が日本で承認されました。（2020.3.16）
  ゾルゲンスマは、脊髄性筋萎縮症の原因遺伝子であるヒト運動神経細胞生存（Survival Motor Neuron: SMN）タンパク質をコードする遺伝子が搭載されたアデノ随伴ウイルス（AAV）9型ベクターです。静脈内投与により正常なSMN遺伝子を運動ニューロン等に導入し、SMNタンパク質を安定して発現することで作用を示します。対象は2歳未満の1型SMA患者です。
• PMDA科学委員会より「ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書」が公開されました。（2020.2.7）