以下のガイドラインが公開されています。

指針等

• 「遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針」
  令和5年一部改正時
  遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針（指針本文）（2023年10月23日一部改正）
  施行通知（医薬機審発1023第2号 2023年10月23日）
  令和元年制定時
  遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針（指針本文）（2019年7月9日制定）
  施行通知（薬生機審発0709第2号 2019年7月9日）
• 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」
  令和5年改正時
  遺伝子治療等臨床研究に関する指針（指針本文）（2023年3月27日一部改正）
  施行通知およびQ＆A（科発0327第4号 2023年3月27日）
  令和4年改正時
  遺伝子治療等臨床研究に関する指針（指針本文）（2022年3月25日一部改正）
  施行通知およびQ＆A（科発0325第1号 2022年3月25日）
  平成31年改正時
  遺伝子治療等臨床研究に関する指針（指針本文）（2019年2月28日一部改正）
  平成27年度制定時通知
  「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」について（施行通知）　(科発0812第1号 2015年8月12日)
  別表1，2
  別表1の別添
• 「ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書」（PMDA科学委員会 2020年2月7日）
• ICHガイドライン
  
  • ICH-Q5A (R2)
    ヒト又は動物細胞株を用いて製造されるバイオテクノロジー応用医薬品等のウイルス安全性 評価(ドラフト版)
    Viral Safety Evaluation of Biotechnology Products Derived from Cell Lines of Human or Animal Origin (Draft)
  • ICH-S12
    「遺伝子治療製品の非臨床生体内分布の考え方」について （医薬機審発1023第1号 令和5年10月23日）
    Nonclinical Biodistribution Considerations for Gene Therapy Products
• ICH見解
  「ウイルスとベクターの排出に関する基本的な考え方」について（事務連絡 2015年6月23日）
  「腫瘍溶解性ウイルス」について（事務連絡 2015年6月23日）
  「生殖細胞への遺伝子治療用ベクターの意図しない組み込みリスクに対応するための基本的な考え方」について（事務連絡 2015年6月23日）

カルタヘナ法関係

• カルタヘナ法（遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律）関連法令・通知等
  →　 環境省バイオセーフティクリアリングハウス ホームページ
• 治験時のカルタヘナ法関連手続・事務取扱等（PMDAホームページにリンクします）
  概要等
  様式・記載例等　
• 遺伝子治療臨床研究に関する「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく第一種使用規程承認申請の手続等について（厚生労働省大臣官房厚生科学課長通知科発第0219001号 2004年2月19日）
  通知　通知別紙（ MS-Wordファイル）　 参考資料