厚労省通知/事務連絡

• ICH-Q5A(R2)　ヒト又は動物細胞株を用いて製造されるバイオテクノロジー応用医薬品等のウイルス安全性評価に関するガイドライン（令和7年1月9日 医薬薬審発0109第3号 厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知）
• ICH-S12　遺伝子治療用製品の非臨床生体内分布の考え方（令和5年10月23日 医薬機審発1023第1号 厚生労働省医薬局医療機器審査管理課長通知）
• 「遺伝子治療用製品等の品質及び安全性の確保に関する指針」（令和元年7月9日 薬生機審発0709第2号 厚生労働省医薬・生活衛生局医療機器審査管理課長通知）
• ICH見解「ウイルスとベクター の排出に関する基本的な考え方」（平成27年6月23日 事務連絡 厚生労働省医薬食品局審査管理課通知）
• ICH見解「腫瘍溶解性ウイルス」（平成27年6月23日 事務連絡 厚生労働省医薬食品局審査管理課通知）
• ICH見解「生殖細胞への遺伝子治療用ベクターの意図しない組み込みリスクに対応するための基本的な考え方」（平成27年6月23日 事務連絡 厚生労働省医薬食品局審査管理課通知）

PMDAガイダンス文書

• 科学委員会報告書「標的特異性を有するin vivo遺伝子治療用製品の開発における留意事項－in vivo CAR-Tの開発など」（令和6年7月4日）
• 科学委員会報告書「ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品等の品質・安全性等の考慮事項に関する報告書」（令和2年2月7日）
• 「AAVベクターの製造・品質に関するリフレクションペーパー」（平成28年度）

治験にかかるカルタヘナ法関連文書

• カルタヘナ法に係る申請（PMDA HP）
  第一種使用規程、生物多様性影響評価書様式・記載例（AAV, AD/HSV）など

臨床研究・自由診療

• 再生医療等安全性確保法改正関連通知等（厚生労働省HP）
• 「再生医療等の安全性の確保等に関する法律に基づく再生医療等に関連した 「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく手続等について」（令和７年５月30日 医政研発0530第１号 厚生労働省医政局研究開発政策課長通知）
• 「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」（平成31年2月28日）（令和4年3月25日一部改正）（令和5年3月27日一部改正）
• 「再生医療等の安全性の確保等に関する法律及び臨床研究法の一部を改正する法律」 の施行に伴う「遺伝子治療等臨床研究に関する指針」等の取扱いについて（令和7年5月30日 科発0530第44号 産情発0530第6号 厚生労働省大臣官房厚生科学課長通知）

遺伝子治療関連総説

• 医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス誌 Vol.56 No.5：特集「アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター製品の安全性評価の考え方」
  （医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス財団より許可を得て転載）
  • アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクター製品の安全性評価の考え方：井上貴雄：348-350（2025）
  • 既承認AAVベクター製品の非臨床安全性評価：太田哲也，三井田宏明，木下潔，奈良岡準，綾高宏，殿村優，本山径子，藤原由佳理，和泉智子：351-362（2025）
  • AAVベクター製品の一般毒性評価及び免疫毒性評価：三井田宏明，後藤浩一，太田哲也，高木観，木下潔，奈良岡準，川崎秀吉，佐々木正徳，直田みさき，櫻井陽，小野寺雅史，内田安則，山下拓真，吉田徳幸，山本武範，井上貴雄：363-369（2025）
  • AAVベクター製品の遺伝子組込み評価ならびに腫瘍形成及びがん化の可能性の評価：川崎秀吉，三井田宏明，奈良岡準，太田哲也，木下潔，後藤浩一，高木観，佐々木正徳，直田みさき，櫻井陽，小野寺雅史，内田安則，山下拓真，吉田徳幸，山本武範，井上貴雄：370-376（2025）
  • AAVベクター製品の生殖細胞を介した次世代移行リスク及び生殖発生毒性評価：佐々木正徳，三井田宏明，太田哲也，木下潔，奈良岡準，後藤浩一，高木観，川崎秀吉，直田みさき，櫻井陽，小野寺雅史，内田安則，山下拓真，吉田徳幸，山本武範，井上貴雄：377-383（2025）
  • AAVベクター製品に含まれうる不純物と安全性評価：山本武範，櫻井陽，直田みさき，内田恵理子，山下拓真，吉田徳幸，内田安則，佐々木澄美，太田哲也，三井田宏明，木下潔，奈良岡準，後藤浩一，高木観，川崎秀吉，佐々木正徳，小野寺雅史，井上貴雄：384-392（2025）
• ゲノム編集治療に係る目的外変異の予測・評価の手法と考え方：山下拓真，山本武範，内田恵理子，井上貴雄：医学のあゆみ，292(5)，452-457（2025）
• ゲノム編集の医学応用に関する国内の規制整備の現状：内田恵理子，山下拓真，山本武範，井上貴雄：実験医学，42(6)，902-909（2024）
• 遺伝子治療用製品の開発・申請戦略（サイエンス＆テクノロジー社 刊行）
  • 遺伝子治療用製品等の開発に関する規制と臨床開発動向：内田恵理子，山下拓真，山本武範，井上貴雄: 第1章，第1節，3-24（2023）
  • 遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制の最新動向：山本武範，山下拓真，内田恵理子，井上貴雄：第2章，9-62（2023）
  • ゲノム編集技術の研究開発動向-医療応用に向けた動き-：山下拓真，山本武範，内田恵理子，井上貴雄：第13章，249-268（2023）
• 遺伝子治療の臨床開発にかかる規制：内田恵理子，山本武範，井上貴雄：医学のあゆみ，285(5)，488-494 （2023）
• ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療用製品により生じるオフターゲット変異を予測・検出する技術：山下拓真，山本武範，内田恵理子，井上貴雄: 技術情報協会，ゲノム編集の最新技術と医薬品・遺伝子治療・農業・水畜産物・有用物質生産への活用，第３章，第１節，125-135（2023）
• 遺伝子治療用製品・遺伝子導入／改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制動向：山本武範，内田恵理子，山下拓真，井上貴雄：医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス，53，72-74（2022）
• 日本と海外規制の違い，カルタヘナ法について―遺伝子治療にかかるカルタヘナ法規制－：内田恵理子:薬理と治療 Jpn Pharmacol Ther，49(11)，1803-1806（2021）
• 日本における遺伝子治療の開発と規制の現状と課題：内田恵理子：国立医薬品食品衛生研究所報告 Bull.Natl.Inst. Health Sci.，138，3-15（2020）
• 日本における遺伝子治療の規制：内田恵理子：実験医学，38(2)，169-175（2020）
• ゲノム編集技術を用いた遺伝子治療の規制と安全性評価：内田恵理子，山下拓真，小野竜一，内藤雄樹，ゲノム編集治療安全性タスクフォース，井上貴雄：医薬品医療機器レギュラトリーサイエンス，50(9)，513-522（2019）