第1室（遺伝子治療担当室）
遺伝子治療は、人への遺伝子の導入や、人の遺伝子の改変により疾病を治療する先端医療です。遺伝性疾患やがんなどの難病に対する画期的治療法として期待されており、近年、急速に臨床開発・実用化が進んでいます。
第1室では、遺伝子治療に用いられる遺伝子治療用製品等（遺伝子導入用ベクターや遺伝子改変用ゲノム編集システム等）の品質、有効性、安全性確保に関するレギュラトリーサイエンス研究として、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターの品質評価やゲノム編集によるオフターゲット効果の評価に関する研究などを行っています。
開発品目
- 承認された遺伝子治療製品（2024年3月更新）
- 承認申請中・第3相臨床試験段階にある主な遺伝子治療製品（2024年2月更新）
- 国内企業あるいは日本で臨床開発中の主な遺伝子治療製品（2024年3月更新）
- ゲノム編集製品の臨床開発状況（2024年3月更新）
※「mRNA医薬/製品の開発動向」は開発品リストのページに掲載しています。