日本で実施が承認されている遺伝子治療臨床研究（治験も含む）
| 参照 文献 |
実施 承認年 |
実施施設 (病院・企業名） | 対象疾患 | 導入遺伝子 | ベクターの種類等 ／導入方法 |
実施症例数もしくは状況 （予定症例数） |
治験 | |
| 38 | − | 岡山大学病院 |
頭頸部・胸部悪性腫瘍 | - | *腫瘍溶解性単純アデノウイルス5型Telomelysin/ in vivo (腫瘍内直接投与） |
申請中 | − | |
| 37 | − | 千葉大学医学部附属病院 |
悪性胸膜中皮腫 | NK4 | アデノウイルスベクター/ in vivo (胸腔内投与） |
申請中 | − | |
| 36 | − | 国立成育医療研究センター |
X鎖慢性肉芽腫症（X-CGD） | ヒトチトクロ−ムb245ベータポリペプチド（CYBB） | レトロウイルスベクター/ ex vivo （患者造血幹細胞） |
申請中 | − | |
| 35 | − | 東京大学医学部付属病院 |
前立腺がん | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δin vivo (腫瘍内直接投与） |
申請中 | − | |
| 34 | − | （財）田附興風会医学研究所・北野病院 |
食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター/ ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
申請中 | − | |
| 33 | − | 大阪大学医学部附属病院 | 食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター/ ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
申請中 | − | |
| 32 | − | 九州大学病院 | 網膜色素変性 | 色素上皮由来因子（hPEDF） | サルレンチウイルスベクター／ in vivo （網膜下投与） |
申請中 | − | |
| 31 | − | 千葉大学医学部付属病院 | 家族LCAT欠損症 | レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者前脂肪細胞） |
申請中 | − | |
| 2010 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | がん抑制因子REIC（Reduced Expression in Immortalized Cells）/Dickkopf-3（Dkk-3） | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
実施中 (標準24,最大36) |
− | ||
| 29 | 2009 | 京都府立医科大学附属病院 | 腎細胞がん | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム／ in vivo （がん組織局所投与） |
実施中 (5) |
− | |
| 28 | 2009 | 三重大学医学部附属病院 | 食道がん | MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 | レトロウイルスベクター/ ex vivo （患者末梢血Tリンパ球） |
実施中 (標準9,最大18) |
− | |
| 27 | 2009 | 国立がんセンター中央病院 | 造血器悪性腫瘍 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk）/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体（deltaLNGFR） | レトロウイルスベクター/ ex vivo （ドナー末梢血単核球） |
実施中 (標準10,最少5) |
− | |
| 26 | 2009 | 東京大学医学部附属病院 | 進行性膠芽腫 | β-ガラクトシダーゼ(LacZ) （マーカーとして) |
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δ/ in vivo (定位的腫瘍内直接投与） |
実施中 (標準21,最大30) |
− | |
| 25 | 2008 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | インターロイキン-12（IL-12） | アデノウイルスベクター/ in vivo (がん組織局所投与） |
実施中 (標準21,最大36) |
− | |
| 24 | 2007 | サノフィ・アベンティス | 末梢動脈閉塞性疾患 | 繊維芽細胞増殖因子1（FGF-1） | プラスミドベクター/ in vivo (下肢筋肉内投与） |
実施中 | − | |
| 23 | 2007 | タカラバイオ | 再発性白血病 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk）/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体（deltaLNGFR） | レトロウイルスベクター/ ex vivo (ドナー末梢血単核球） |
実施中 (9) |
○ | |
| 22 | 2007 | 北里大学病院 | 前立腺がん | 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk） | アデノウイルスベクター/ in vivo (がん組織局所投与） |
実施中 (最大25) |
− | |
| 21 | 2006 | 自治医科大学附属病院 | 進行期パーキンソン病 | ヒト芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(hAADC) | アデノ随伴ウイルスベクター / in vivo（線条体内定位脳手術的注入) |
6(6) [終了] |
− | |
| 20 | 2006 | 九州大学病院 | 閉塞性動脈硬化症／ バージャー病 |
線維芽細胞増殖因子-2（FGF-2） | センダイウイルスベクター／ in vivo （大腿 〜下腿部筋肉内投与） |
12 ［終了］ |
− | |
| 19 | 2003 | アンジェスMG | 閉塞性動脈硬化症／バージャー病 | 肝細胞増殖因子（HGF） |
プラスミドベクター／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
[終了] |
○ | |
| 18 | 2003 | 信州大学医学部附属病院 | 悪性黒色腫 | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム／ in vivo （がん組織局所投与） |
5（5） ［終了］ |
− | |
| 17 | 2003 | 神戸大学医学部附属病院 | 前立腺がん | 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ（HSV-tk） | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
6（6） ［終了］ |
− | |
| 16 | 2002 | 東北大学病院 | X連鎖重症複合免疫不全症 （X-SCID） |
サイトカイン共通受容体γc鎖 | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
開始前に中止 | − | |
| 15 | 2002 | 北海道大学医学部附属病院 | アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症 ［免疫不全症］ |
アデノシンデアミナーゼ（ADA） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
2（4） | − | |
| 14 | 2002 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 神経芽腫 | インターロイキン-2／リンフォタクチン | アデノウイルスベクター／ ex vivo （患者神経芽腫細胞） |
開始前に中止 | − | |
| 13 | 2002 | 筑波大学附属病院 | 再発性白血病 ［移植片対 宿主病（GVHD）の重症化防止］ |
HSV-tk／低親和性神経成長因子受容体 膜貫通領域及び細胞外領域(deltaLNGFR) |
レトロウイルスベクター／ ex vivo （ドナー末梢血単核球） |
実施中 （10） |
− | |
| 12 | 2001 | 大阪大学医学部附属病院 | 閉塞性動脈硬化症／ バージャー病 |
肝細胞増殖因子（HGF） | プラスミドベクター／ in vivo （大腿部筋肉内投与） |
22
（22） ［終了］ |
− | |
| 11 | 2000 | 岡山大学病院 | 前立腺がん | ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ （HSV-tk） |
アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
9 （9） ［終了］ |
− | |
| 10 | 2000 | 千葉大学医学部附属病院／ RPRジェンセル |
進行食道がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
10（10） ［終了］ |
○ | |
| 9 | 2000 | 癌研究会附属病院／同 癌化学療法センター | 乳がん ［大量化学療法 施行時の骨髄抑制防止］ |
多剤耐性遺伝子MDR1 | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者造血幹細胞） |
3（10） | − | |
| 8 | 2000 | 名古屋大学医学部附属病院 | 悪性グリオーマ | インターフェロン-β | 正電荷リポソーム／ in vivo （がん組織局所投与） |
5 （25） |
− | |
| 7 | 1998 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
1 [終了] |
# | |
| 6 | 1998 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
2 [終了] |
# | |
| 5 | 1998 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
3 [終了] |
# | |
| 4 | 1998 | 岡山大学病院／ RPRジェンセル |
非小細胞肺がん | 正常型p53 | アデノウイルスベクター／ in vivo （がん組織局所投与） |
9 [終了] |
# | |
| 3 | 1998 | 東京大学医科学研究所附属病院 | 腎がん | 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子（GM-CSF） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者腎がん細胞） |
4 (6) [終了] |
− | |
| 2 | 1997 | ミドリ十字 | ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症 | HIV env/rev | レトロウイルスベクター／ in vivo （筋注） |
開始前に中止 | ○ | |
| 1 | 1995 | 北海道大学医学部附属病院 | アデノシンデアミナーゼ（ADA）欠損症 ［免疫不全症］ |
アデノシンデアミナーゼ（ADA） | レトロウイルスベクター／ ex vivo （患者T細胞） |
1 [終了] |
− | |
※赤字は主に日本で開発された遺伝子治療薬
※#は治験から臨床研究へ変更
※*は腫瘍溶解性ウイルス
※本表は国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子細胞医薬部が文献等の公開情報に基づきまとめたものです
。（2012年2月現在）
