日本で実施が承認されている遺伝子治療臨床研究(治験も含む)

                                  
参照
文献
実施
承認年
実施施設 (病院・企業名) 対象疾患 導入遺伝子 ベクターの種類等
/導入方法 
実施症例数もしくは状況
(予定症例数)
治験
50 2014  九州大学病院  間歇性跛行 線維芽細胞増殖因子-2(FGF-2) センダイウイルスベクター/in vivo 実施中  
49  自治医科大学   パーキンソン  ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC)   アデノ随伴ウイルスベクター
in vivo (披殻内投与)
 
審議中  
48  - 自治医科大学   AADC欠損症  ヒト芳香族Lアミノ酸脱炭酸酵素(aromatic L-amino acid Decarboxylase : AADC)  アデノ随伴ウイルス2型ベクター
in vivo (線条体投与)
 
審議中  
47  2014  東京大学医科学研究所付属病院 進行性膠芽腫   β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δin vivo (腫瘍内直接投与) 実施中     
46  2014 岡山大学病院  悪性胸膜中皮腫  がん抑制因子REIC(Reduced Expression in Immortalized Cells)/Dickkopf-3(Dkk-3) アデノウイルス5型ベクター
in vivo (胸腔中、病変内投与)
 
実施中   
45   2014 自治医科大学  難治性B細胞性悪性リンパ腫 CD19特異的キメラ抗原受容体(CAR) レトロウィスルベクター/
ex vivo (患者末梢血リンパ球
 
実施中  
44   2013 東京大学医科学研究所付属病院  進行性嗅神経芽細胞腫  β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δin vivo (腫瘍内直接投与) 実施中
(10)
 
 
43  2013  東京大学医科学研究所付属病院  進行性膠芽腫  β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
 
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δin vivo (腫瘍内直接投与)  実施中
(標準21最大30)
 
42  2013  三重大学医学部附属病院  食道がん   MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖  レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球)
 
実施中
(9)
 
41  2012  アンジェスMG  原発性リンパ浮腫  肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター
in vivo (大腿〜下腿部筋肉内投与)
  審議終了    
40  2012  アステラス製薬  サイトメガロウィルス
(予防ワクチン)
 
サイトメガロウィルス抗原2種類   プラスミドベクター
in vivo (筋肉内投与)
 審議終了   
 39 2013 三重大学医学部付属病院
愛媛大学医学部付属病院
藤田保健衛生大学病院
名古屋大学医学部付属病院
 (多施設共同研究(計4機関)) 
非寛解期急性骨髄性白血病
骨髄異形成症候群 
WT1抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖およびβ鎖
TCRに対するsiRNA発現配列
 
レトロウィスルベクター/
ex vivo (患者末梢血リンパ球)
実施中
(9)
38 2012

岡山大学病院

頭頸部・胸部悪性腫瘍 - *腫瘍溶解性アデノウイルス5型Telomelysin/
in vivo (腫瘍内直接投与)
実施中
(標準12最大24)
37

千葉大学医学部附属病院

悪性胸膜中皮腫 NK4 アデノウイルスベクター/
in vivo (胸腔内投与)
審議終了
36 2012

国立成育医療研究センター

X鎖慢性肉芽腫症(X-CGD) ヒトチトクロ−ムb245ベータポリペプチド(CYBB) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
実施中
(5)
35 2012

東京大学医学部付属病院

前立腺がん β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δin vivo (腫瘍内直接投与)
実施中
34

(財)田附興風会医学研究所・北野病院
大阪大学医学部附属病院
(28:三重大学との共同研究を申請)

食道がん MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球)
審議終了
(却下)
-
33
32 2012 九州大学病院 網膜色素変性 色素上皮由来因子(hPEDF) サルレンチウイルスベクター
in vivo (網膜下投与)
実施中
(20)
31 2013 千葉大学医学部付属病院 家族LCAT欠損症 レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ(LCAT) レトロウイルスベクター
ex vivo (患者前脂肪細胞)
実施中

30

2011 岡山大学病院 前立腺がん がん抑制因子REIC(Reduced Expression in Immortalized Cells)/Dickkopf-3(Dkk-3) アデノウイルスベクター
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(標準24,最大36)
29 2009 京都府立医科大学附属病院 腎細胞がん インターフェロン-β 正電荷リポソーム
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(5)
28 2009 三重大学医学部附属病院 食道がん MAGE-A4抗原特異的T細胞受容体(TCR) α鎖及びβ鎖 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者末梢血Tリンパ球)
実施中
(標準9,最大18)
27 2009 国立がんセンター中央病院 造血器悪性腫瘍 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk)/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体(deltaLNGFR) レトロウイルスベクター/
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
実施中
(標準10,最少5)
26 2009 東京大学医学部附属病院 進行性膠芽腫 β-ガラクトシダーゼ(LacZ)
(マーカーとして)
*腫瘍溶解性単純ヘルペスウイルスG47Δ/
in vivo (定位的腫瘍内直接投与)
実施中
(標準21,最大30)
25 2008 岡山大学病院 前立腺がん インターロイキン-12(IL-12) アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
実施中
(標準21,最大36)
24 2007 サノフィ・アベンティス 末梢動脈閉塞性疾患 繊維芽細胞増殖因子1(FGF-1) プラスミドベクター/
in vivo (下肢筋肉内投与)
実施中
23 2007 タカラバイオ 再発性白血病 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk)/細胞内領域欠損ヒト低親和性神経成長因子受容体(deltaLNGFR) レトロウイルスベクター/
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
実施中
(9)
22 2007 北里大学病院 前立腺がん 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk) アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
5
[終了]
21 2006 自治医科大学附属病院 進行期パーキンソン病 ヒト芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(hAADC) アデノ随伴ウイルスベクター /
in vivo(線条体内定位脳手術的注入)
6(6)
[終了]
20 2006 九州大学病院 閉塞性動脈硬化症/
バージャー病
線維芽細胞増殖因子-2(FGF-2) センダイウイルスベクター
in vivo (大腿 〜下腿部筋肉内投与)
12
[終了]
19 2003 アンジェスMG 閉塞性動脈硬化症/バージャー病 肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター
in vivo (大腿部筋肉内投与)
[終了]
18 2003 信州大学医学部附属病院 悪性黒色腫 インターフェロン-β 正電荷リポソーム
in vivo (がん組織局所投与)
5(5)
[終了]
17 2003 神戸大学医学部附属病院 前立腺がん 単純ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ(HSV-tk) アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
6(6)
[終了]
16 2002 東北大学病院 X連鎖重症複合免疫不全症
(X-SCID)
サイトカイン共通受容体γc鎖 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
開始前に中止
15 2002 北海道大学医学部附属病院 アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症
[免疫不全症]
アデノシンデアミナーゼ(ADA) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
2(4)
14 2002 東京大学医科学研究所附属病院 神経芽腫 インターロイキン-2/リンフォタクチン アデノウイルスベクター/
ex vivo (患者神経芽腫細胞)
開始前に中止
13 2002 筑波大学附属病院 再発性白血病 [移植片対
宿主病(GVHD)の重症化防止]
HSV-tk/低親和性神経成長因子受容体
膜貫通領域及び細胞外領域(deltaLNGFR)
レトロウイルスベクター/
ex vivo (ドナー末梢血単核球)
実施中
(10)
12 2001 大阪大学医学部附属病院 閉塞性動脈硬化症/
バージャー病
肝細胞増殖因子(HGF) プラスミドベクター
in vivo (大腿部筋肉内投与)
22 (22)
[終了]
11 2000 岡山大学病院 前立腺がん ヘルペスウイルスチミジンキナーゼ
(HSV-tk)
アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
9 (9)
[終了]
10 2000 千葉大学医学部附属病院/
RPRジェンセル
進行食道がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
10(10)
[終了]
 9 2002 癌研究会附属病院/同 癌化学療法センター 乳がん [大量化学療法
施行時の骨髄抑制防止]
多剤耐性遺伝子MDR1 レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者造血幹細胞)
3(10)
 8 2000 名古屋大学医学部附属病院 悪性グリオーマ インターフェロン-β 正電荷リポソーム
in vivo (がん組織局所投与)

5 (25)
[終了]

 7 2000 東京慈恵会医科大学付属病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
1
[終了]
#
 6 2000 東北大学医学部付属病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
2
[終了]
#
 5 2000 東京医科大学病院 非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
3
[終了]
#
 4 1998 岡山大学病院/
RPRジェンセル
非小細胞肺がん 正常型p53 アデノウイルスベクター/
in vivo (がん組織局所投与)
9
[終了]
#
 3 1998 東京大学医科学研究所附属病院 腎細胞がん 顆粒球マクロファージコロニー刺激因子(GM-CSF) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者腎がん細胞)
4 (6)
[終了]
 2 1997 ミドリ十字 ヒト免疫不全ウイルス(HIV)感染症 HIV env/rev レトロウイルスベクター/
in vivo (筋注)
開始前に中止
 1 1995 北海道大学医学部附属病院 アデノシンデアミナーゼ(ADA)欠損症
[免疫不全症]
アデノシンデアミナーゼ(ADA) レトロウイルスベクター/
ex vivo (患者T細胞)
1
[終了]

赤字は主に日本で開発された遺伝子治療薬
※#は治験から臨床研究へ変更
※*は腫瘍溶解性ウイルス

※本表は国立医薬品食品衛生研究所 遺伝子細胞医薬部が文献等の公開情報に基づきまとめたものです 。(2012年2月現在)


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Last Update:2013年6月4日