ｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を使った遺伝病治療に道を開く成果を、英国などのチームが１３日付の英科学誌ネイチャー（電子版）で発表する。遺伝病の患者自身の細胞から作られるｉＰＳ細胞には通常、病気の原因遺伝子が含まれているため、培養して患者に戻しても治療できないが、今回チームは遺伝子改変技術を使い、原因遺伝子を正常な遺伝子に変えることができたという。
チームは「α１アンチトリプシン欠損症」という肝臓病の患者３人の皮膚細胞から、ｉＰＳ細胞を作った。この病気は遺伝子の変異で起き、北欧では２千人に１人の割合で見つかる。肝硬変に至れば肝移植しか治療法がない。
このｉＰＳ細胞に含まれる遺伝子の変異部分を、最新の技術で修復したうえ、培養して肝細胞に変化させて増やし、同じ病気のマウス７匹に移植したところ、２週間後には肝臓に定着した。肝細胞が正常に機能していることを示すたんぱく質の分泌も確認できたという。
（朝日新聞 2011/10/13より引用）